Charakterystyka Produktu Leczniczego (ChPL) i Ulotka: Miglustat Waymade
Zweryfikowane przez mgr farm. Kingę Mirończuk (PWZF14039423)
Miglustat · Miglustat Waymade 100 mg
Najważniejsze informacje: Miglustat Waymade
📋Informacje podstawowe
- Nazwa produktu
- Miglustat Waymade
- Substancja czynna (INN)
- Miglustat
- Postać
- Kapsułki twarde
- Dawka / moc
- 100 mg
- Podmiot odpowiedzialny
- Waymade B.V.
- Kod ATC
- A16AX06
📝Przepisywanie i ograniczenia
Podsumowanie kliniczne - Miglustat Waymade
- Drżenie u ok. 37–58% pacjentów – zazwyczaj ustępuje po 1–3 miesiącach; w razie nasilenia rozważyć zmniejszenie dawki lub odstawienie.
- Zaburzenia żołądkowo-jelitowe (biegunka >80% pacjentów) – zalecana modyfikacja diety, przyjmowanie leku między posiłkami lub leki przeciwbiegunkowe; obserwowano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna.
- Neuropatia obwodowa – najczęstsze ciężkie działanie niepożądane; wymagane regularne monitorowanie neurologiczne.
Generowane na podstawie ChPL
💊Dawkowanie
| Populacja | Wskazanie | Dawka początkowa | Dawka podtrzymująca | Maks. dawka dobowa | Uwagi |
|---|---|---|---|---|---|
| Dorośli – choroba Gauchera typu I | Choroba Gauchera typu I | 100 mg trzy razy na dobę | 100 mg trzy razy na dobę; możliwe tymczasowe zmniejszenie do 100 mg raz lub dwa razy na dobę z powodu biegunki | 300 mg/dobę | Leczenie powinno być prowadzone przez lekarzy doświadczonych w leczeniu choroby Gauchera. |
| Dorośli – choroba Niemanna-Picka typu C | Choroba Niemanna-Picka typu C | 200 mg trzy razy na dobę | 200 mg trzy razy na dobę | 600 mg/dobę | Możliwe tymczasowe zmniejszenie dawki z powodu biegunki. Skuteczność leczenia należy regularnie oceniać. |
| Dzieci i młodzież (≥12 lat) – choroba Niemanna-Picka typu C | Choroba Niemanna-Picka typu C | 200 mg trzy razy na dobę | 200 mg trzy razy na dobę | 600 mg/dobę | — |
| Dzieci (<12 lat) – choroba Niemanna-Picka typu C (dawkowanie wg BSA) | Choroba Niemanna-Picka typu C | BSA >1,25 m²: 200 mg 3×/dobę; BSA >0,88–1,25 m²: 200 mg 2×/dobę; BSA >0,73–0,88 m²: 100 mg 3×/dobę; BSA >0,47–0,73 m²: 100 mg 2×/dobę; BSA <0,47 m²: 100 mg 1×/dobę | Jak dawka początkowa, dostosowana do BSA | 600 mg/dobę (dla BSA >1,25 m²) | Doświadczenie u dzieci poniżej 4 lat jest ograniczone. Możliwe tymczasowe zmniejszenie dawki z powodu biegunki. |
| Dzieci i młodzież – choroba Gauchera typu I | Choroba Gauchera typu I | — | — | — | Nie ustalono skuteczności u dzieci i młodzieży (0–17 lat). Brak dostępnych danych. |
Grupy szczególne — dotyczy wszystkich wskazań
| Populacja | Dawka początkowa | Dawka podtrzymująca | Maks. dawka dobowa | Uwagi |
|---|---|---|---|---|
| Pacjenci w podeszłym wieku (>70 lat) | — | — | — | Brak doświadczenia w stosowaniu miglustatu u pacjentów w wieku powyżej 70 lat. |
| Zaburzenie czynności nerek (ClCr 50–70 ml/min/1,73 m²) | Gaucher: 100 mg 2×/dobę; NPC: 200 mg 2×/dobę (dzieci <12 lat wg BSA) | Jak dawka początkowa | — | Zwiększona ogólnoustrojowa ekspozycja na miglustat u pacjentów z zaburzoną czynnością nerek. |
| Zaburzenie czynności nerek (ClCr 30–50 ml/min/1,73 m²) | Gaucher: 100 mg 1×/dobę; NPC: 100 mg 2×/dobę (dzieci <12 lat wg BSA) | Jak dawka początkowa | — | — |
| Ciężkie zaburzenie czynności nerek (ClCr <30 ml/min/1,73 m²) | — | — | — | Nie zaleca się stosowania. |
Jednoczesne podawanie pokarmu zmniejsza szybkość wchłaniania (Cmax o 36%, tmax o 2 godziny), lecz nie wpływa istotnie na stopień wchłaniania (AUC). Miglustat można przyjmować niezależnie od posiłków; w przypadku biegunki zaleca się przyjmowanie pomiędzy posiłkami.
⚠️Interakcje lekowe
| Lek/Grupa | Efekt interakcji | Działanie | Ryzyko |
|---|---|---|---|
| Imigluceraza (enzymatyczna terapia zastępcza) | Jednoczesne podawanie może zmniejszyć ekspozycję na miglustat (Cmax o ~22%, AUC o ~14%); miglustat nie wywiera istotnego wpływu na farmakokinetykę imiglucerazy. | Monitorować skuteczność terapeutyczną miglustatu przy jednoczesnym stosowaniu z imiglucerazy. | 🟡Umiarkowane |
🚫Przeciwwskazania
⛔Bezwzględne przeciwwskazania
- ×Nadwrażliwość na miglustat lub na którąkolwiek substancję pomocniczą produktu.
- ×Ciąża – miglustat przenika przez barierę łożyskową i wykazuje toksyczność dla zarodka/płodu.
- ×Karmienie piersią – nie wiadomo, czy miglustat przenika do mleka kobiecego; stosowanie jest przeciwwskazane.
- ×Ciężkie zaburzenie czynności nerek (klirens kreatyniny <30 ml/min/1,73 m²) – nie zaleca się stosowania.
⚠️Względne przeciwwskazania (ostrożność)
- !Zaburzenie czynności nerek (ClCr 30–70 ml/min/1,73 m²) – wymagane zmniejszenie dawki ze względu na zwiększoną ekspozycję ogólnoustrojową.
- !Pacjenci z przewlekłymi chorobami przewodu pokarmowego (np. choroba zapalna jelita grubego) – brak danych klinicznych; zgłaszano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna po wprowadzeniu do obrotu.
- !Mężczyźni planujący ojcostwo – miglustat wpływa niekorzystnie na parametry nasienia; wymagana skuteczna antykoncepcja podczas leczenia i przez 3 miesiące po jego zakończeniu.
- !Pacjenci w wieku powyżej 70 lat – brak danych klinicznych dotyczących tej grupy wiekowej.
🔴Działania niepożądane
⚪bardzo czesto
⚪czesto
📊Dane farmaceutyczne
▾
🧪Skład
Każda kapsułka twarda zawiera 100 mg miglustatu. Kapsułka żelatynowa rozmiar 4 z białym wieczkiem (nadruk 'NAV') i białym korpusem (nadruk '104').
🔬Mechanizm działania
Miglustat jest inhibitorem syntazy glukozyloceramidu (IC50 20–37 μM in vitro) – enzymu odpowiedzialnego za pierwszy etap syntezy glikolipidów; zmniejsza syntezę glukozyloceramidu, ograniczając jego akumulację w lizosomach (terapia redukcji substratu). Kod ATC: A16AX06.
📈Farmakokinetyka
Miglustat jest szybko wchłaniany; Cmax osiągane po ok. 2 godzinach od podania. Kinetyka liniowa, niezależna od czasu. Jednoczesne podanie pokarmu zmniejsza Cmax o 36% i wydłuża tmax o 2 godziny, bez istotnego wpływu na AUC. U pacjentów z zaburzoną czynnością nerek obserwuje się zwiększoną ekspozycję ogólnoustrojową.
📦Przechowywanie
Przechowywać w temperaturze poniżej 25°C.
💊Refundacja NFZ
Producent: Waymade B.V.
Lek Miglustat Waymade znajduje się w bazie PytajOLek, ale nie występuje na liście leków refundowanych NFZ. Refundacja zależy od opakowania (GTIN).
To opakowanie nie występuje na liście refundacyjnej NFZ (odpłatność 100%). Wybierz inne opakowanie lub przełącz na widok Podstawowa.
Najczęstsze pytania o Miglustat Waymade
Jak dawkować Miglustat Waymade?▾
Czy Miglustat Waymade jest refundowany przez NFZ?▾
Jakie są główne interakcje lekowe Miglustat Waymade?▾
Jakie są przeciwwskazania do stosowania Miglustat Waymade?▾
Oficjalne źródła
Opracowano na podstawie Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL) z dnia 27 czerwca 2026.
Podobne leki
Sephience
Sepiapteryna
Thiogamma Turbo-Set
Acidum thiocticum
Neurolipon-MIP
Kwas tioktynowy
Thiogamma
Kwas tioktynowy
Thioctic acid Zentiva
Kwas tioktynowy
Thioctic acid Farmak
Kwas tioktynowy
Weryfikacja danych refundacyjnych
Źródła i zastrzeżenia
⚠️ Informacje na podstawie oficjalnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL). Nadzór merytoryczny: mgr farm. Kinga Mirończuk (PWZF14039423). Nie zastępują porady lekarza lub farmaceuty. W razie wątpliwości skonsultuj się ze specjalistą. Jak weryfikujemy dane →