Charakterystyka Produktu Leczniczego (ChPL) i Ulotka: Upstaza

Zweryfikowane przez mgr farm. Kingę Mirończuk (PWZF14039423)

Eladokagen eksuparwowek · Upstaza 2,8 × 10^11 vg/0,5 ml, 5,6x10^11 vg/ml

Najważniejsze informacje: Upstaza

Na co: Produkt Upstaza jest wskazany w leczeniu pacjentów z niedoborem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC).

Postać i moc: roztwór do infuzji, 2,8 × 10^11 vg/0,5 ml, 5,6x10^11 vg/ml

Dawkowanie: Pacjenci otrzymują całkowitą dawkę 1,8 × 10^11 vg w postaci czterech infuzji po 0,08 ml.

Dostępność: Na receptę (Rx)

Refundacja: Lek pełnopłatny (nierefundowany)

Uwaga: Nadwrażliwość na substancję czynną.

Charakterystyka ChPL (PDF)

Pełne podsumowanie kliniczne ↓

📋Informacje podstawowe

Nazwa produktu: Upstaza
Substancja czynna (INN): Eladokagen eksuparwowek
Postać: Roztwór do infuzji
Dawka / moc: 2,8 × 10^11 vg/0,5 ml, 5,6x10^11 vg/ml
Podmiot odpowiedzialny: PTC Therapeutics International Ltd.
Kod ATC: A16AB26

📝Przepisywanie i ograniczenia

Rp - na recepteNierefundowany

Ograniczenia stosowania

🚫 Ciąża

Podsumowanie kliniczne - Upstaza

Wskazania: Produkt Upstaza jest wskazany w leczeniu pacjentów z niedoborem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC).

Dawkowanie (dorośli): Pacjenci otrzymują całkowitą dawkę 1,8 × 10^11 vg w postaci czterech infuzji po 0,08 ml.

Najważniejsze ostrzeżenia:

Nadwrażliwość na substancję czynną.
Brak danych dotyczących stosowania u dzieci poniżej 18 miesięcy.
Monitorowanie pacjentów pod kątem powikłań pooperacyjnych.

Populacje szczególne: Brak danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania u kobiet w ciąży oraz u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby i nerek.

Uwaga kliniczna: Dyskineza była najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym.

Generowane na podstawie ChPL

💊Dawkowanie

Populacja	Dawka początkowa	Dawka podtrzymująca	Maks. dawka dobowa	Uwagi
Dorośli i dzieci powyżej 18 miesięcy	1,8 × 10^11 vg w postaci czterech infuzji po 0,08 ml (0,45 × 10^11 vg)	—	—	Dawkowanie jest takie samo dla całej populacji objętej wskazaniem.
Dzieci poniżej 18 miesięcy	—	—	—	Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności.
Osoby z zaburzeniami czynności wątroby i nerek	—	—	—	Nie oceniano bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności.

🕐Jak przyjmować:

Podanie do skorupy mózgu w kontrolowanych warunkach aseptycznych.

⚠️Interakcje lekowe

ℹ️ Brak istotnych klinicznie interakcji

🚫Przeciwwskazania

⛔Bezwzględne przeciwwskazania

×Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

🔴Działania niepożądane

⚪bardzo czesto

Dyskineza

⚪czesto

Trudności w zasypianiu · Drażliwość · Nadmierne wydzielanie śliny

⚪czestotliwosc nieznana

Niedokrwistość · Wyciek płynu mózgowo-rdzeniowego · Zakażenia i zarażenia pasożytnicze · Zapalenie płuc · Zapalenie żołądka i jelit · Hipokaliemia · Sinica · Niedociśnienie tętnicze · Wstrząs hipowolemiczny · Niewydolność oddechowa · Krwotok z górnego odcinka przewodu pokarmowego · Owrzodzenie jamy ustnej · Biegunka · Odleżyny · Pieluszkowe zapalenie skóry · Wysypka · Gorączka · Hipotermia · Nieprawidłowe szmery oddechowe

📊Dane farmaceutyczne

▾

🧪Skład

Każda fiolka zawiera 2,8 × 10^11 vg eladokagenu eksuparwoweku w 0,5 ml roztworu.

🔬Mechanizm działania

Eladokagen eksuparwowek prowadzi do ekspresji enzymu AADC, co zwiększa poziom dopaminy.

📈Farmakokinetyka

Nie przeprowadzono badań farmakokinetycznych; nie wykazano przemieszczenia poza ośrodkowy układ nerwowy.

📦Przechowywanie

Przechowywać w stanie zamrożonym w temperaturze ≤ -65°C.

Najczęstsze pytania o Upstaza

Jak dawkować Upstaza?▾

Dawka początkowa: 1,8 × 10^11 vg w postaci czterech infuzji po 0,08 ml (0,45 × 10^11 vg)

Jakie są przeciwwskazania do stosowania Upstaza?▾

Upstaza nie należy stosować w przypadku: Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.. W razie wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.

Oficjalne źródła

Opracowano na podstawie Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL) z dnia 1 kwietnia 2026.

Jak weryfikujemy dane o lekach →

Podobne leki

Cerezyme

Imigluceraza

400 j.m., 400 jednostek·proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji

Replagal

Agalzydaza alfa

1 mg/ml·koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

Fabrazyme

Agalzydaza beta

5 mg, 35 mg·proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji

Aldurazyme

Laronidaza

100 j./ml, 100 j.m./ml·koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

Myozyme

Alglukozydaza alfa

50 mg·proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji

Naglazyme

Galsulfaza