Charakterystyka Produktu Leczniczego (ChPL) i Ulotka: Waskyra

Zweryfikowane przez mgr farm. Kingę Mirończuk (PWZF14039423)

Etuwetydigen autotemcel · Waskyra 2–10 × 10^6 komórek/ml

Najważniejsze informacje: Waskyra

Na co: Waskyra jest wskazana w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha u pacjentów od 6. miesiąca życia.

Postać i moc: dyspersja do infuzji, 2–10 × 10^6 komórek/ml

Dawkowanie: Minimalna zalecana dawka wynosi 7 × 10^6 komórek CD34+/kg mc.

Dostępność: Na receptę (Rx)

Refundacja: Lek pełnopłatny (nierefundowany)

Interakcje: 2 interakcje

Uwaga: Nadwrażliwość na substancję czynną.

Charakterystyka ChPL (PDF)

Pełne podsumowanie kliniczne ↓

📋Informacje podstawowe

Nazwa produktu: Waskyra
Substancja czynna (INN): Etuwetydigen autotemcel
Postać: Dyspersja do infuzji
Dawka / moc: 2–10 × 10^6 komórek/ml
Podmiot odpowiedzialny: Fondazione Telethon ETS

📝Przepisywanie i ograniczenia

Rp - na recepteNierefundowany

Interakcje lekowe

🔴 2 wysokie

Ograniczenia stosowania

🚫 Ciąża

Podsumowanie kliniczne - Waskyra

Wskazania: Waskyra jest wskazana w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha u pacjentów od 6. miesiąca życia.

Dawkowanie (dorośli): Minimalna zalecana dawka wynosi 7 × 10^6 komórek CD34+/kg mc.

Najważniejsze ostrzeżenia:

Nadwrażliwość na substancję czynną.
Wcześniejsza terapia genowa.
Zastosowanie autologiczne.

Populacje szczególne: Nie ma danych dotyczących stosowania w ciąży; należy przerwać karmienie piersią podczas leczenia.

Uwaga kliniczna: Produkt Waskyra jest przeznaczony wyłącznie do stosowania autologicznego.

Generowane na podstawie ChPL

💊Dawkowanie

Populacja	Wskazanie	Dawka początkowa	Dawka podtrzymująca	Maks. dawka dobowa	Uwagi
Dzieci (od 6. miesiąca życia)	Zespół Wiskotta-Aldricha (WAS)	7 × 10^6 komórek CD34+/kg mc.	—	<20% szacowanej objętości osocza u pacjenta	Podawany w kwalifikowanym ośrodku przez doświadczonego lekarza.

🕐Jak przyjmować:

Produkt Waskyra jest przeznaczony wyłącznie do stosowania autologicznego.

⚠️Interakcje lekowe

Lek/Grupa	Efekt interakcji	Działanie	Ryzyko
Antyretrowirusowe produkty lecznicze	Nie należy przyjmować w okresie od co najmniej miesiąca przed mobilizacją do 7 dni po podaniu produktu Waskyra.	Ostrożność.	🔴Wysokie
Żywe szczepionki wirusowe	Nie badano bezpieczeństwa immunizacji żywymi szczepionkami wirusowymi w trakcie leczenia ani po leczeniu produktem Waskyra.	Nie zaleca się szczepienia.	🔴Wysokie

🚫Przeciwwskazania

⛔Bezwzględne przeciwwskazania

×Nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze.
×Wcześniejsza terapia genowa za pomocą krwiotwórczych komórek macierzystych.

⚠️Względne przeciwwskazania (ostrożność)

!Zastosowanie u pacjentów z ryzykiem niepełnego odwrócenia klinicznej autoimmunizacji.

🔴Działania niepożądane

🚨

PRZERWIJ LEK I SKONTAKTUJ SIĘ Z LEKARZEM NATYCHMIAST:

⚠️Anafilaksja
⚠️Ciężkie reakcje alergiczne.

⚪bardzo czesto

Zakażenia związane z wyrobem · Gorączka w miejscu podania.

⚪czesto

Niedokrwistość · Zakażenia układu moczowego.

⚪niezbyt czesto

Biegunka krwotoczna · Zapalenie jamy ustnej.

📊Dane farmaceutyczne

▾

🧪Skład

Produkt zawiera zmodyfikowane genetycznie autologiczne komórki CD34+.

🔬Mechanizm działania

Etuwetydigen autotemcel to terapia genowa, która wprowadza ludzki gen WAS do komórek pacjenta.

📈Farmakokinetyka

Konwencjonalne badania farmakokinetyki nie mają zastosowania.

📦Przechowywanie

Przechowywać w parach ciekłego azotu (<-130°C) do momentu podania.

Najczęstsze pytania o Waskyra

Jak dawkować Waskyra?▾

Dawka początkowa: 7 × 10^6 komórek CD34+/kg mc.. Maksymalna dawka dobowa: <20% szacowanej objętości osocza u pacjenta

Jakie są główne interakcje lekowe Waskyra?▾

Waskyra wykazuje 2 interakcji lekowych, w tym 2 poważnych. Najważniejsze interakcje o wysokim ryzyku: Antyretrowirusowe produkty lecznicze, Żywe szczepionki wirusowe. Przed zastosowaniem skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

Jakie są przeciwwskazania do stosowania Waskyra?▾

Waskyra nie należy stosować w przypadku: Nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze.; Wcześniejsza terapia genowa za pomocą krwiotwórczych komórek macierzystych.. W razie wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.

Oficjalne źródła

Opracowano na podstawie Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL) z dnia 1 kwietnia 2026.

Jak weryfikujemy dane o lekach →

mgr farm. Kinga MirończukNr PWZF14039423

Weryfikacja danych refundacyjnych

Nadzór merytoryczny Jak weryfikujemy dane

Źródła i zastrzeżenia

⚠️ Informacje na podstawie oficjalnej Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL). Nadzór merytoryczny: mgr farm. Kinga Mirończuk (PWZF14039423). Nie zastępują porady lekarza lub farmaceuty. W razie wątpliwości skonsultuj się ze specjalistą. Jak weryfikujemy dane →

📋Informacje 📝Przepisywanie 🧠Podsumowanie kliniczne 💊Dawkowanie ⚠️Interakcje 🚫Przeciwwskazania 🔴Dz. niepożądane 📊Dane farmaceutyczne ❓FAQ